암 치료를 위한 바이러스 기반 면역요법을 설계, 개발하는 생명공학 기업 트랜스진(Transgene)(유로넥스트 파리: TNG)과 IT 및 네트워크 기술 선도 기업인 NEC코퍼레이션(NEC Corporation, 이하 NEC)(도쿄증권거래소: 6701)이 TG4050 평가를 위한 최초의 인체 임상시험에 첫 환자가 등록됐다고 7일 발표했다.

TG4050은 마이백(myvac™) 기술과 NEC의 첨단 AI 기능에 기반한 치료용 백신이다. 이번 임상 1상 시험에서 TG4050은 수술 후 재발 위험이 높은 두경부암 환자와 수술 및 보조요법을 받은 난소암 환자에게 투여될 예정이다. 트랜스진의 혁신적인 마이백 기술은 NEC의 신항원 예측 시스템(Neoantigen Prediction System)이 식별, 선택한 환자별 돌연변이를 인코딩하는 동시에 매우 짧은 시간에 바이러스 기반 면역요법을 생성하도록 한다.

TG4050은 최대 30개의 환자별 신항원(암세포 돌연변이)을 표적화할 수 있도록 설계됐다. 신항원은 고도의 AI 기술로 이미 종양 분야에 적용되고 있는 NEC의 신항원 예측 시스템을 활용해 선택된다. 이 예측 시스템은 20년 이상의 AI 기술력에 기반한 것으로 독점적인 면역 데이터를 학습해 면역 원성이 높은 서열을 정확하게 우선순위화해 선택할 수 있다.

트랜스진은 마이백을 통한 바이러스 벡터화 분야의 전문성을 활용해 선택된 신항원 서열을 MVA(Modified Vaccinia virus Ankara) 바이러스 벡터의 게놈에 통합한다. 또한 이 회사는 새로운 치료 백신의 임상 개발에 필요한 TG4050의 개별화된 배치(batch) 제조에 전념하는 고유한 사내 의약품 제조 및 품질관리기준(GMP) 부서를 설치했다.

필리프 아르시나르(Philippe Archinard) 트랜스진 회장 겸 최고경영자(CEO)는 “환자마다 암이 독특한 만큼 환자 고형 종양의 유전적 특징을 강력하고 고도로 맞춤화된 항암 무기로 전환하는 치료법을 개발했다”며 “TG4050은 생물학적 활성이 입증되고 종양 항원에 대한 면역 반응을 유도할 수 있는 MVA 바이러스 벡터에 기반하고 있다”고 설명했다. 그는 “NEC와 맺은 파트너십을 통해 TG4050은 세계적인 인공 지능 기술과 새로운 백신이 강력한 면역 반응을 유도하도록 하는 최대 30개의 환자별 항원을 선택하는 데 사용되는 독보적인 알고리즘을 활용할 수 있다”며 “면역요법과 빅데이터 과학이 접목된 TG4050이 암과의 싸움에서 새로운 시대의 도래를 예고할 것이라 확신한다
고 강조했다.
후지카와 오사무(Osamu Fujikawa) NEC 수석부사장은 “임상 시험에 첫 환자가 등록되고 TG4050이 클리닉으로 무대를 옮긴 데 기대가 크다”며 “이는 각 환자를 위한 AI 기반의 개별화된 면역요법을 실현하기 위한 또 다른 진전”이라고 밝혔다. 그는 “트랜스진과 독창적인 파트너십을 통해 트랜스진이 보유한 상당한 임상 개발 노하우와 검증된 바이러스 벡터 전달 플랫폼을 활용할 수 있다”며 “TG4050이 전 세계 환자를 위해 큰 변화를 가져오기를 바란다”고 기대했다.

TG4050 임상 1상 시험은 수술 및 1차 화학요법을 받은 난소암 환자를 등록받고 있다. 다기관 단일군으로 진행될 이 임상시험은 미국과 프랑스에서 환자를 모집할 예정이다. 임상시험 목표에는 치료 백신의 안전성, 타당성 및 생물학적 활성이 포함된다. 메이요 클리닉(Mayo Clinic)의 면역학자이자 종양 전문의인 매튜 블록(Matthew Block) 박사(의학박사)가 미국 내 임상 시험을 수행하고 있으며 프랑스에서는 툴루즈 온코폴(Toulouse-Oncopole)의 마르티네즈 박사(Dr. Martinez)와 퀴리연구소(Institut Curie)의 르 투르노(Le Tourneau) 교수가 연구를 수행할 예정이다.

TG4050의 또 다른 임상 1상 시험은 새로 진단된 국소 진행형, HPV 음성, 두경부 편평세포암종(SCCHN) 환자로 수술 후 보조요법(1차)을 받은 환자를 모집하고 있다. 다기관 오픈라벨 무작위 대조군으로 진행될 이 임상 시험은 영국과 프랑스 환자를 대상으로 할 예정이다. 환자들은 보조요법 완료 후 TG4050 단독요법을 받거나 재발 시 표준 치료와 병용 요법을 받게 된다. 임상시험 목표에는 치료 백신의 안전성, 타당성, 생물학적 활성이 포함된다. 프랑스에서는 툴루즈 온코폴의 드로르(Delord) 교수와 퀴리연구소의 르 투르노 교수가 연구를 수행하며, 영국에서는 사우스햄프턴 대학교의 오텐스마이어(Ottensmeier) 교수가 연구를 맡는다.

두 연구는 트랜스진이 후원하며 트랜스진과 NEC가 공동으로 자금을 조달했다.